„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Þurfti áfallahjálp þegar flugi til Íslands var hætt Innlent Eyjar og sker tilheyra næstu jörð Innlent Sjúkdómsvaldandi bakteríur fylgi óböðuðum ferðamönnum Innlent Hótar að svipta Harvardháskóla skattfrelsi Erlent Flóttafólki fækkar verulega við landamæri Evrópu Erlent „Hann kann allt varðandi þriðju vaktina“ Innlent Erlendir vasaþjófar handteknir bæði í höfuðborginni og á Suðurlandi Innlent „Besta leiðin upp úr fátækt er að hjálpa fólki að eignast“ Innlent Hvítri Toyotu stolið í Mosfellsbæ Innlent Hafa nú lýst yfir stofnun ríkisstjórnar í landinu Erlent Fleiri fréttir „Besta leiðin upp úr fátækt er að hjálpa fólki að eignast“ Eyjar og sker tilheyra næstu jörð Hvítri Toyotu stolið í Mosfellsbæ Þurfti áfallahjálp þegar flugi til Íslands var hætt Leikhúsþýðingar Vigdísar gefnar út Mikill meirihluti landsmanna vill ekki íslenskan her Sjúkdómsvaldandi bakteríur fylgi óböðuðum ferðamönnum Brýnt að stækka Samgöngusafnið í Skógum „Hann kann allt varðandi þriðju vaktina“ Erlendir vasaþjófar handteknir bæði í höfuðborginni og á Suðurlandi Tveir „galdramenn“ í haldi Uggandi yfir innflutningi: Fleira ungt fólk leitar á Vog Ungt fólk sækir meira á Vog og þaulskipulögð þjófagengi Skógar Reykjavíkur séu hundruð milljarða króna virði Nýju hættumatskorti ætlað að ná betur utan um hættu utan Reykjanesskagans Ríkið selur villu og vill tæpan milljarð Lengja opnunartímann aftur Ákærður fyrir að reyna að svipta tvo lífi Stefnir í annað metár í frávísunum Þáttaskil hafi orðið í skjálftavirkni í Ljósufjallakerfinu á föstudag Laumaði sér í vasa ferðamanns og hirti af honum kortin Börn niður í átta mánaða fá inni á leikskóla Jörð skelfur í Ljósufjöllum Umsóknum um alþjóðlega vernd fækkar verulega Öll börn fái leikskólapláss frá 18 mánaða aldri Gullbakka stolið á Skólavörðustíg: „Þetta eru galdramenn“ Frú Vigdís fagnar 95 ára afmæli Stærsti skjálfti sem mælst hefur á svæðinu frá því virkni hófst Tveir skjálftar yfir fjórum að stærð í Bárðarbungu Fjölskylduharmleikur í Garðabæ: Áttræður faðirinn fékk hjartaáfall Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Þurfti áfallahjálp þegar flugi til Íslands var hætt Innlent Eyjar og sker tilheyra næstu jörð Innlent Sjúkdómsvaldandi bakteríur fylgi óböðuðum ferðamönnum Innlent Hótar að svipta Harvardháskóla skattfrelsi Erlent Flóttafólki fækkar verulega við landamæri Evrópu Erlent „Hann kann allt varðandi þriðju vaktina“ Innlent Erlendir vasaþjófar handteknir bæði í höfuðborginni og á Suðurlandi Innlent „Besta leiðin upp úr fátækt er að hjálpa fólki að eignast“ Innlent Hvítri Toyotu stolið í Mosfellsbæ Innlent Hafa nú lýst yfir stofnun ríkisstjórnar í landinu Erlent Fleiri fréttir „Besta leiðin upp úr fátækt er að hjálpa fólki að eignast“ Eyjar og sker tilheyra næstu jörð Hvítri Toyotu stolið í Mosfellsbæ Þurfti áfallahjálp þegar flugi til Íslands var hætt Leikhúsþýðingar Vigdísar gefnar út Mikill meirihluti landsmanna vill ekki íslenskan her Sjúkdómsvaldandi bakteríur fylgi óböðuðum ferðamönnum Brýnt að stækka Samgöngusafnið í Skógum „Hann kann allt varðandi þriðju vaktina“ Erlendir vasaþjófar handteknir bæði í höfuðborginni og á Suðurlandi Tveir „galdramenn“ í haldi Uggandi yfir innflutningi: Fleira ungt fólk leitar á Vog Ungt fólk sækir meira á Vog og þaulskipulögð þjófagengi Skógar Reykjavíkur séu hundruð milljarða króna virði Nýju hættumatskorti ætlað að ná betur utan um hættu utan Reykjanesskagans Ríkið selur villu og vill tæpan milljarð Lengja opnunartímann aftur Ákærður fyrir að reyna að svipta tvo lífi Stefnir í annað metár í frávísunum Þáttaskil hafi orðið í skjálftavirkni í Ljósufjallakerfinu á föstudag Laumaði sér í vasa ferðamanns og hirti af honum kortin Börn niður í átta mánaða fá inni á leikskóla Jörð skelfur í Ljósufjöllum Umsóknum um alþjóðlega vernd fækkar verulega Öll börn fái leikskólapláss frá 18 mánaða aldri Gullbakka stolið á Skólavörðustíg: „Þetta eru galdramenn“ Frú Vigdís fagnar 95 ára afmæli Stærsti skjálfti sem mælst hefur á svæðinu frá því virkni hófst Tveir skjálftar yfir fjórum að stærð í Bárðarbungu Fjölskylduharmleikur í Garðabæ: Áttræður faðirinn fékk hjartaáfall Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36